Myqorzo在美国上市，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病

近日，Cytokinetics公司宣布，Myqorzo（aficamten）已在美国上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善其功能状态和症状。

　　Myqorzo为每日一次口服的变构可逆性心肌肌球蛋白运动活性抑制剂，可通过抑制肌球蛋白降低oHCM患者的心肌收缩力，减轻左心室流出道（LVOT）梗阻。该药于2025年12月获美国FDA批准，依据来自III期SEQUOIA-HCM试验（注册号：NCT05186818）。研究显示，治疗24周后，患者峰值摄氧量（pVO2）较安慰剂组显著增加1.8 mL/kg/min，疗效在不同亚组中保持一致。

　　安全性方面，Myqorzo耐受性良好，治疗期间严重不良事件发生率（5.6%）低于安慰剂组（9.3%），高血压是唯一发生率超过5%的不良反应（8%）。其处方含黑框警告，提示可能导致收缩功能障碍引发心力衰竭，患者治疗前后需通过超声心动图评估左心室射血分数（LVEF），LVEF低于55%者不建议使用。

　　因存在心力衰竭风险，该药仅可通过Myqorzo REMS限制性项目获取，医疗提供者、药房及患者均需认证加入并遵守监测要求。该药有4种规格，推荐起始剂量为每日5毫克，剂量将根据LVEF和LVOT压差调整，最大推荐剂量为20毫克/天，维持剂量因人而异。