Venglustat治疗3型戈谢病三期临床获积极结果

昨日，赛诺菲公布研究性葡萄糖脑苷脂合成酶抑制剂Venglustat治疗3型戈谢病（GD3）的三期LEAP2MONO临床试验积极结果，该药物可显著改善GD3相关神经系统症状，赛诺菲计划在全球提交其上市申请。

　　3型戈谢病是罕见常染色体隐性溶酶体贮积症，由GBA基因突变导致相关酶活性缺乏，引发葡萄糖脑苷脂在脑、肝等器官异常沉积，表现为渐进性神经损伤及内脏受累，目前尚无获批治疗方法。Venglustat是可穿过血脑屏障的口服药物，可降低葡萄糖脑苷脂生成，减少相关糖鞘脂形成。

　　该临床试验纳入43名12岁及以上GD3患者，随机分为Venglustat联合安慰剂输注组与酶替代疗法联合安慰剂片剂组，入组患者需接受酶替代疗法至少3年且达到全身症状治疗目标。结果显示，第52周时，Venglustat组在主要终点（SARA改良总分和RBANS总分指数变化）上显著优于对照组，差异具统计学意义，且在3项系统性关键次要终点上疗效相当。

　　Venglustat耐受性良好，无新安全性信号，常见不良事件为头痛、恶心等。此外，该药物还在研究用于

　　治疗法布里病，其3期PERIDOT研究未达主要终点，进一步数据分析及另一项3期CARAT研究正在进行中。