凡德他尼Vandetanib主要用于治疗哪些疾病，应用范围介绍

凡德他尼（Vandetanib，商品名Caprelsa）为口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，由阿斯利康研发，2011年4月获FDA批准，2012年2月获EMA批准上市。

　　一、获批适应症

　　甲状腺髓样癌（MTC）：用于治疗不可切除的局部晚期或转移性、有症状或进展性甲状腺髓样癌成年患者。FDA与EMA批准依据为ZETA研究（NCT00441267），该研究纳入331例晚期MTC患者，证实其可显著延长无进展生存期。

　　儿童患者（EMA）：EMA批准用于5岁及以上儿童的不可切除、局部晚期或转移性、快速进展且有症状的甲状腺髓样癌。

　　二、临床研究中的应用范围（未获批）

　　非小细胞肺癌（NSCLC）：II期研究显示，凡德他尼二线治疗NSCLC，中位无进展生存期11.0周，优于吉非替尼8.1周（HR=0.69，P=0.025）。III期ZODIAC、ZEAL、ZEST研究显示，联合化疗可改善无进展生存期，但总生存期无统计学获益。

　　RET重排阳性实体瘤：II期研究显示，对RET重排阳性NSCLC，客观缓解率53%，中位缓解持续时间超16个月。

　　其他肿瘤：临床试验探索用于甲状腺未分化癌、结直肠癌、乳腺癌、多发性骨髓瘤，但未获监管机构批准。

　　三、应用范围限制

　　中国未上市：截至2026年6月，凡德他尼未获中国NMPA批准，国内无正规上市渠道。

　　禁忌人群：先天性长QT综合征患者禁用；孕妇、哺乳期女性禁用。

　　使用限制：仅可由具备肿瘤治疗经验的医师启动并监测；用药期间需定期监测心电图、电解质、肝功能。

　　凡德他尼唯一获批适应症为晚期甲状腺髓样癌，成人及5岁以上儿童可用；在NSCLC及RET重排肿瘤中有临床活性但未获批；国内未上市，使用需严格遵循监管要求。