胆汁淤积性肝病专用药奥维西巴特Bylvay：适应症范围与长期用药指南

奥维西巴特（odevixibat，商品名 Bylvay）属于回肠胆汁酸转运体抑制剂，是针对罕见遗传性胆汁淤积肝病的专用口服药物。

　　适应症分为两类，第一类为进行性家族性肝内胆汁淤积症，适用于满 3 月龄及以上病患，用于改善胆汁淤积引发的顽固性皮肤瘙痒；第二类为阿拉吉尔综合征，仅批准用于 12 月龄以上患者治疗淤积性瘙痒。药品存在明确使用局限，2型进行性家族性肝内胆汁淤积，携带 ABCB11 特殊基因突变、胆盐输出泵蛋白缺失或者丧失功能的群体，服用奥维西巴特很难起到治疗效果，临床不推荐该亚型患者用药。

　　长期用药需要严格遵从体重给药标准，进行性家族性肝内胆汁淤积初始剂量为每日 40μg/kg，清晨随同早餐一次性口服。连续三个月瘙痒症状没有改善，可以每次上调 40μg/kg，最高每日剂量控制在 120μg/kg，单日总药量不可超过 6mg。阿拉吉尔综合征起始治疗剂量即为每日 120μg/kg，身体不耐受时下调药量，适应之后恢复标准剂量。低龄孩童可以拆开胶囊，药粉拌入果泥、米糊食用；若同期服用考来烯胺等胆汁酸结合树脂，两种药物间隔最少四小时，防止药效被吸附失效。

　　长期周期内的监测工作不可省略，用药前完成肝功能全套筛查，后续每间隔一至两个月复查转氨酶、胆红素、血清胆汁酸数值。一旦出现肝功能指标大幅升高、黄疸加重、凝血功能异常，需要立刻暂停给药，由肝病专科医师评估肝脏损伤程度。该药物仅能够控制瘙痒症状，无法根治遗传性肝病，长期服药期间依旧需要定期筛查门脉高压、腹水、食道胃底静脉曲张等肝脏失代偿问题，出现肝脏失代偿之后永久停用奥维西巴特。储存时放置于常温避光环境，孩童用药需要选用适配体重的口服颗粒制剂，成年以及体重达标患者使用胶囊剂型，长期治疗全程在儿童肝病或者消化肝病医师管控之下开展。