FDA获批首款皮肌炎口服靶向药LISRAYA，填补罕见病治疗空白

美国东部时间8月27日，Priovant公司的LISRAYA™（brepocitinib）30mg片剂获美国FDA批准，用于治疗成人皮肌炎。该药是全球首款FDA批准的皮肌炎口服靶向疗法，有效填补了这一罕见自身免疫病的临床治疗空白。

　　皮肌炎是罕见全身性自身免疫病，会造成患者肌肉无力、皮肤疼痛瘙痒、光敏敏感等症状，长期大剂量类固醇治疗还会带来诸多副作用，严重损害患者生活质量。LISRAYA作为首创选择性TYK2/JAK1抑制剂，可精准阻断皮肌炎相关炎症与免疫信号通路，缓解肌肉和皮肤炎症损伤，且适用所有成人患者，可作为常规非靶向治疗的替代或辅助疗法，不受病情及既往治疗情况限制。

　　此次获批基于为期52周的VALOR三期临床试验，241名成人患者参与随机双盲对照研究。结果显示，治疗52周时，LISRAYA组患者平均总改善评分显著高于安慰剂组，48%患者实现病情显著改善，远高于安慰剂组的26%。该药可有效改善患者皮肤红斑、提升肌力与身体机能，大幅降低类固醇用药依赖。多数患者可实现极低剂量或停用激素，激素减量效果显著优于安慰剂方案。

　　安全性方面，该药常见不良反应包括上呼吸道感染、头痛、疲劳等。同时药品带有黑框警告，可能提升严重感染、恶性肿瘤、心血管不良事件及血栓风险，临床应用需严格监测评估。