卡普拉珠单抗：aTTP靶向新药，2025年国内获批

卡普拉珠单抗（Caplacizumab，商品名：可倍力/CABLIVI）是全球首个靶向血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体药物，由赛诺菲研发，为罕见病获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP，又称免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜iTTP）带来突破性治疗选择。

　　适应症：用于联合血浆置换与免疫抑制疗法，治疗成人及12岁以上、体重≥40kg青少年的aTTP。其作用机制为特异性阻断vWF与血小板结合，抑制血小板聚集与微血栓形成，快速控制病情。临床研究显示，该药可降低aTTP相关死亡、复发或血栓栓塞事件风险达74%，显著缩短血小板恢复时间，降低难治性风险。

　　国内上市时间：2025年11月5日获中国NMPA正式批准，凭借临床急需罕见病药物身份纳入优先审评，从申请到获批仅6个月。此前该药已于2018年9月获欧盟批准，2019年获美国FDA批准，是全球唯一靶向治疗aTTP的纳米抗体药物。

　　aTTP为致死率极高的罕见血液病，传统治疗依赖血浆置换，风险高且复发率高。可倍力的获批填补国内靶向治疗空白，开启aTTP精准治疗新时代，为患者提供更安全高效的治疗方案。