FDA获批FOP新药Atebrioz（zilurgisertib），填补临床治疗新选择

　近日，Mirum制药与Incyte公司联合宣布，美国FDA已批准Atebrioz（zilurgisertib）片剂上市，用于减少12岁及以上成人和儿童进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）患者的新发异位骨化总量，该药预计于今年10月在美国正式上市。

　　FOP是一种基因突变引发的罕见进行性疾病，ACVR1基因突变会导致ALK2信号通路持续激活，诱发患者异位骨化。Atebrioz为口服选择性ALK2抑制剂，可靶向抑制致病信号通路、减少软骨内骨形成，推荐剂量为每日一次、每次100mg，也是FDA获批的第三款FOP治疗药物。相较于另外两款获批药物，其兼具显著优势，对比需每月静脉输注的Pasatru，口服给药更便捷；对比首款口服药物Sohonos，潜在安全性风险更低。

　　此次获批依托一项关键2期随机双盲安慰剂对照试验数据。试验纳入63名12岁及以上FOP患者，随机分组接受24周药物或安慰剂治疗，后续开展长期开放标签治疗。结果显示，24周治疗后，Atebrioz组新发异位骨化病灶体积较基线下降，而安慰剂组明显增长，治疗获益明确。该药不良反应整体温和，常见头痛、关节痛、上呼吸道感染等轻度症状。

　　目前该临床试验仍在持续推进，低龄儿童患者招募工作有序开展，相关数据预计明年出炉，有望进一步拓展药物适用人群，为更低龄FOP患儿提供治疗新方案。